유전자 가위 치료제를 배달하는 스타트업, 진에딧(GENEDIT)을 소개합니다.

 

 

제가 오래전에 포스팅했던 의학계의 신기술 중에 ‘유전자 가위’라는 것이 있어요.

오늘날 바이오 의학계에서 가장 핫 한 기술 중 하나입니다. 유전자 가위는 쉽게 말해 어떤 특정 유전자의 결함이 있다면 이 결함이 있는 부위를 제거해 정상 유전자로 만드는 기술이라고 보시면 됩니다. 보다 자세한 내용은 아래의 글을 참고하세요~

 

 

2020.04.15 - 크리스퍼 유전자 가위 임상시험 시작, 선천성 유전자 질병 치료의 새로운 길을 모색하다.

크리스퍼 유전자 가위 임상시험 시작, 선천성 유전자 질병 치료의 새로운 길을 모색하다.

 

 

우리 몸의 유전자(Gene)는 데이터 저장소와 같은 것인데, 여기에는 머리카락 색깔부터 손의 모양, 키, 발톱 크기 등 사람들의 모든 생체 정보들을 담고 있습니다. 2012년 사이언스라는 학술지에 이런 유전자를 자르고, 편집하고, 다시 붙이는 작업이 가능하다는 사실이 발표됩니다. 독일 막스플랑크 연구소에서 일하던 임마누엘 샤펜티어 교수와, 미국 UC버클리 교수로 일하던 제니퍼 더드나 교수 두 사람의 작품이었습니다.

 

 

논문의 핵심은 유전자를 잘라낼 수 있는 단백질 가위가 존재하는데, 그걸 우리의 목적에 맞게 훈련시킬 수 있다는 것입니다. 굉장히 혁신적이고 엄청난 발견에 두 사람은 2020년 노벨상을 받았습니다.

 

 

 

그런데 이러한 발견을 현실화하는데, 가장 큰 문제가 존재했습니다.

유전자 가위를 통한 DNA 편집이 완료된 mRNA를 만들었다 하더라도 이를 신체조직에 선택적으로 전달할 수 있는 방법이 뾰족하지 않기 때문입니다. 편집된 mRNA를 적절한 양으로 전달할 수 있는 방법도 뾰족하지 않고요. 반복적인 치료가 필요할 때, 해당 신체조직에 또 다시 해당 mRNA를 예전과 똑같이 재투입할 수 있는 방법도 없습니다. 다른 신체조직들을 해치지 않고 안전하게 mRNA를 전달할 수 있는 방법도 마땅치 않다는것!

 

 

결국, 유전자 가위 기술의 현실화를 위해서는 결국 ‘배달’이 문제였던 것입니다.

이러한 문제를 해결하기 위해 만들어진 기업이 바로 오늘 소개할 ‘진에딧(GENEDIT)’이라는 기업입니다. 반갑게도 이 기업의 창업자는 바로 우리나라 사람입니다. 이근우, 박효민 두 분이 공동으로 창업한 실리콘밸리 스타트업이랍니다.

 

진에딧 공동창업자인 이근우(우) 대표와, 박효민(좌) 수석부사장

 

 

이근우 진에딧 창업자는 UC버클리 대학교에서 고분자화합물인 폴리머 나노 입자를 통해 유전자 가위를 다리 근육조직을 만드는 곳에 안전하게 전달할 수 있다는 사실을 발견했어요. 이를 제니퍼 더드나 교수와 협력하면서 계속 연구를 해 나가고 있었죠.

 

 

하지만 이근우 대표는 연구실에서는 “유전자 가위를 표적까지 배달하기 어렵다”라는 거대한 문제를 해결하기 어렵다고 생각했어요. 무엇보다 속도가 문제였죠. 매우 빠르게 ‘배달의 민족’ 같은 편리한 유전자가위 배달 서비스를 만들려면 결국 기업을 만드는 것이 옳다고 생각했어요. 평소 친하게 지내던 박효민 공동창업자와 의기투합한 그는 2016년 ‘진에딧’을 창업하게 됩니다. 전임상단계의 권위자인 박효민 공동창업자의 합류를 통해 회사는 본격적인 모습을 갖게 되고, 여기에 세콰이어 캐피탈이라는 실리콘밸리 최고의 벤처투자자가 회사에 투자를 결정하면서 진에딧은 실리콘밸리의 핫 아이콘으로 떠오릅니다.

 

 

 

5만 개의 서로 다른 배달부 데이터를 모았다

 

 

회사를 만든 두 사람은 이제 mRNA 형태의 유전병 치료 물질을 문제가 생긴 인체조직 속에 정확하게 배달시키는 나노 폴리머 물질 들을 개발하기 시작합니다. 이들이 취한 전략은 서로 다른 형태의 나노 폴리머 입자들의 생체 내 배달을 데이터화 시키는 방식.

 

 

나노 폴리머 역시 각기 종류에 따라 자신이 잘 결합되는 세포들이 있다고 합니다. 진에딧은 이런 나노 폴리머의 특성을 파악하고 약 5만 가지 서로 다른 종류의 나노 폴리머들에 대한 데이터들을 모았습니다. 그리고 이런 배달부 정보를 플랫폼으로 만들었습니다. 마치 ‘배달의 민족’처럼 말입니다.

 

 

진에딧의 폴리머 나노입자 개발 구조도. 수만개의 폴리머 나노입자를 만들어 나노입자로 감싼 유전자 치료물질이 인체 각 기관에 잘 전달되는지 검증한다.

 

 

진에딧이 이렇게 모은 배달부 데이터가 효과가 있을까?

실제로 실리콘밸리에서 유전자 가위 치료제 물질을 만드는 사렙타(Sarepta)라고 하는 나스닥 상장사가 있는데요. 이 기업에서 자신들이 개발한 유전자 가위 치료제 물질을 대상 표적군에 전달하는 물질을 개발하는 회사들과 협업을 진행했는데, 그 결과~!

 

 

진에딧의 해법이 가장 효과가 좋았다고 발표합니다.

그러면서 계속 진에딧과 일을 같이 해보겠다고 결정했어요. 결국 진에딧의 기술력이 인정을 받은 셈입니다.

 

 

유전자 가위 기술이 대중화되면 그동안 치료할 수 없었는 불치병들을 치료할 수 있는 새로운 세계가 열릴텐데, 이같은 혁신을 배달하는 기업이 바로 진에딧이라고 할 수 있겠습니다. 대단하지요? 게다가 우리나라 분들이 창업했다니, 자부심이 절로 생기네요.

 

 

오늘 이야기를 요약하자면 다음과 같습니다.

 

# 유전자 가위는 다양한 유전질환을 치료할 수 있는 가능성을 열어가고 있다.

# 하지만 유전자 가위가 좋다 한들 치료물질을 해당 세포에 전달할 방법이 없다.

# 의학계에서는 이 문제를 해결하는 것이 당면 과제다.

# 진에딧은 ‘배달의 민족’처럼 배달 물질 플랫폼을 만들어 해법을 제시했다.